6.27~7.3國內(nèi)外生物醫(yī)藥領(lǐng)域主要?jiǎng)討B(tài)如下：

國內(nèi)方面，

獲批上市：

1.康方PD-1/CTLA-4雙抗卡度尼利單抗注射液（AK104）獲批上市。

獲批臨床：

2.禮來Aβ單抗donanemab注射液在華獲批臨床，擬用于治療AD。

3.信達(dá)IGF-1R抗體改良藥IBI311獲批臨床，擬用于甲狀腺眼病的治療。

臨床申請(qǐng)受理：

4.信達(dá)針對(duì)眼科疾病開發(fā)的第三款基于VEGF的雙抗IBI333報(bào)IND。

5.宜明昂科CD70單抗IMM40H注射液報(bào)IND，擬用于治療液體或?qū)嶓w瘤。

6.華藥康明KM1溶瘤痘苗病毒注射液報(bào)IND。

新適應(yīng)癥：

7.金賽生長激素新適應(yīng)癥獲批。

8.百時(shí)美施貴寶PD-1納武利尤單抗（歐狄沃）獲批兩項(xiàng)食管癌適應(yīng)癥。

9.信達(dá)PD-1單抗信迪利單抗注射液新適應(yīng)癥獲批，用于治療胃癌。

特殊認(rèn)證：

10.科興脊灰滅活疫苗（sIPV）通過WHO預(yù)認(rèn)證（PQ），被列入世衛(wèi)組織采購清單。

11.科倫TROP-2-ADC獲CDE擬納入突破性治療品種。

 

國際方面，

獲批上市：

1.兒童軟骨發(fā)育不全創(chuàng)新療法C型利鈉肽類似物Voxzogo（vosoritide）注射液日本獲批上市。

獲批臨床：

2.和鉑B7H4/4-1BB雙抗HBM7008獲美國FDA臨床許可，此前已在中、澳獲批臨床。

臨床申請(qǐng)受理：

3.海昶mRNA新冠疫苗HC009在美報(bào)IND。

擴(kuò)大適用范圍：

4.GSK帶狀皰疹疫苗Shingrix在日本申請(qǐng)擴(kuò)大使用范圍。

特殊認(rèn)證：

5.Adverum公司一次性基因療法ADVM-022獲歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物（PRIME）認(rèn)定。

6.BioNTech公司CAR-T+CARVac組合獲歐洲EMA優(yōu)先藥物資格。

新適應(yīng)癥：

7.百時(shí)美施貴寶CAR-T療法Breyanzi獲美國FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展適應(yīng)癥。

8.第一三共HER2-ADC在日本報(bào)新適應(yīng)癥。

 

更多具體信息，詳見以下內(nèi)容：

國內(nèi)主要?jiǎng)討B(tài)：

1.康方PD-1/CTLA-4雙抗卡度尼利單抗注射液（AK104）獲批上市。

康方生物自主研發(fā)的PD-1/CTLA-4雙特異性抗體卡度尼利單抗注射液（AK104）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受含鉑化療治療失敗的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者。這是全球首款獲批的基于PD-1的雙抗藥物，也是全球首款PD-1/CTLA-4雙抗獲批。在關(guān)鍵Ⅱ期臨床中，AK104在可評(píng)估患者中達(dá)到33.0%確認(rèn)的客觀緩解率，完全緩解率為12.0%，6個(gè)月和12個(gè)月持續(xù)反應(yīng)時(shí)間率分別為77.6%和52.9%。

 

2.禮來Aβ單抗donanemab注射液在華獲批臨床，擬用于治療AD。

禮來Aβ單抗donanemab注射液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于早期癥狀性阿爾茨海默?。ˋD），包括AD所致的輕度認(rèn)知障礙以及輕度AD。Donanemab能夠與AD患者大腦中淀粉樣蛋白沉積中的β淀粉樣蛋白結(jié)合，從而促進(jìn)患者大腦中淀粉樣蛋白沉積的清除。在Ⅱ期臨床TRAILBLAZER-ALZ中，donanemab較安慰劑使患者iADRS評(píng)分降低幅度減少32%。目前，該新藥已在美國滾動(dòng)提交上市申請(qǐng)。

 

3.信達(dá)IGF-1R抗體改良藥IBI311獲批臨床，擬用于甲狀腺眼病的治療。

信達(dá)生物IGF-1R抗體改良藥IBI311獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于甲狀腺眼病的治療。全球范圍內(nèi)目前僅有Horizon公司開發(fā)的IGF-1R抗體Tepezza獲批上市，用于治療甲狀腺眼病，該產(chǎn)品2020年首年上市銷售額8.2億美元，2021年銷售額16.6億美元。Tepezza已上市的為靜脈注射劑型，皮下注射劑型正在臨床階段。IBI311推測為皮下注射的Tepezza類似藥。

 

4.信達(dá)針對(duì)眼科疾病開發(fā)的第三款基于VEGF的雙抗IBI333報(bào)IND。

信達(dá)生物1類生物藥IBI333的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。IBI33是一款靶向VEGF-A/VEF-C的全人源融合蛋白雙克隆抗體，在激光誘導(dǎo)的脈絡(luò)膜新生血管（CNV）模型中，可抑制游離的VEGF-A/VEGF-C。信達(dá)計(jì)劃今年下半年開展IBI333用于治療脈絡(luò)膜新生血管（CNV）患者的臨床研究。這是信達(dá)針對(duì)眼科疾病開發(fā)的第三款基于VEGF的雙抗藥物。

 

5.宜明昂科CD70單抗IMM40H注射液報(bào)IND，擬用于治療液體或?qū)嶓w瘤。

宜明昂科IMM40H注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理，擬用于治療液體或?qū)嶓w瘤。這是國內(nèi)第3款申報(bào)臨床的CD70單抗。此前，百濟(jì)神州引進(jìn)的同類藥物SEA-CD70已于去年6月獲批國內(nèi)臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征和急性髓系白血?。恍麓a生物的CD70 ADC也于2021年年底在國內(nèi)申報(bào)臨床。CD70是一種II型跨膜糖蛋白，需與其受體CD27結(jié)合發(fā)揮作用。

 

6.華藥康明KM1溶瘤痘苗病毒注射液報(bào)IND。

CDE受理深圳華藥康明生物自主研發(fā)的KM1溶瘤痘苗病毒注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（CXSL2200292）。KM1溶瘤痘苗病毒注射液是華藥康明第一個(gè)痘苗病毒產(chǎn)品，目前已完成病毒設(shè)計(jì)與構(gòu)建、細(xì)胞實(shí)驗(yàn)、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和部分臨床前研究。目前尚未有資料披露KM1溶瘤痘苗病毒注射液針對(duì)何種適應(yīng)癥。該公司另一主打產(chǎn)品溶瘤腺病毒KMAd1預(yù)計(jì)2023年第二季度申報(bào)IND。

 

7.金賽生長激素新適應(yīng)癥獲批。

金賽藥業(yè)重組人生長激素注射液的新適應(yīng)癥獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療兒童生長緩慢、兒童身材矮小、生長障礙等多種適應(yīng)癥。生長激素（GH）是由人體腦垂體前葉分泌的一種肽類激素，能促進(jìn)骨骼、內(nèi)臟和全身生長。該新藥已在國內(nèi)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥，包括性腺發(fā)育不全（特納綜合征）所致女孩生長障礙、因內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢、重度燒傷治療等。

 

8.百時(shí)美施貴寶PD-1納武利尤單抗（歐狄沃）獲批兩項(xiàng)食管癌適應(yīng)癥。

百時(shí)美施貴寶PD-1納武利尤單抗（歐狄沃）獲NMPA批準(zhǔn)新增兩項(xiàng)食管癌適應(yīng)癥，聯(lián)合氟嘧啶類和含鉑化療一線治療晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者，以及用于經(jīng)新輔助放化療（CRT）及完全手術(shù)切除后仍有病理學(xué)殘留的食管癌或胃食管連接部癌患者的輔助治療。此次獲批，標(biāo)志著納武利尤單抗及其聯(lián)合化療方案成為中國首個(gè)同時(shí)覆蓋食管癌輔助治療與晚期一線治療的PD-1/PD-L1抑制劑；以及首個(gè)覆蓋上消化道腫瘤一線治療的PD-1/PD-L1抑制。

 

9.信達(dá)PD-1單抗信迪利單抗注射液新適應(yīng)癥獲批，用于治療胃癌。

信達(dá)生物與禮來聯(lián)合開發(fā)的PD-1信迪利單抗注射液獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，聯(lián)合含氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管交界處腺癌。公布于ESMO2021年會(huì)上的ORIENT-16研究結(jié)果顯示，信迪利單抗聯(lián)合化療一線治療胃癌在CPS≥5人群和總體人群中均顯著延長mOS（18.4月vs12.9月；15.2月vs12.3月）。這也是該新藥獲批的第6項(xiàng)適應(yīng)癥。

 

10.科興脊灰滅活疫苗（sIPV）通過WHO預(yù)認(rèn)證（PQ），被列入世衛(wèi)組織采購清單。

科興開發(fā)的Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗（sIPV）日前已通過世衛(wèi)組織預(yù)認(rèn)證（PQ），被列入世衛(wèi)組織采購清單，可供聯(lián)合國系統(tǒng)采購。該疫苗是科興去年7月在國內(nèi)剛獲得國家藥監(jiān)局注冊(cè)批件的新疫苗，也是科興繼甲型肝炎滅活疫苗孩爾來福（成人、兒童）之后，第三款獲得PQ認(rèn)證的疫苗產(chǎn)品。今年3月，國藥集團(tuán)中國北京生物制品研究所開發(fā)的Sabin株（Vero細(xì)胞）脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗（sIPV）也通過WHO預(yù)認(rèn)證。

 

11.科倫TROP-2-ADC獲CDE擬納入突破性治療品種。

科倫藥業(yè)旗下科倫博泰開發(fā)的TROP-2-ADC新藥SKB264獲CDE擬納入突破性治療品種，針對(duì)的適應(yīng)癥為局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌?？苽惒┨碛蠸KB264的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，正在中美兩國同步進(jìn)行SKB264針對(duì)多個(gè)瘤種的臨床開發(fā)。在中國，同靶點(diǎn)藥物已有8家申報(bào)；云頂新耀引進(jìn)的Trodelvy、科倫藥業(yè)的SKB264均處于Ⅲ期臨床階段。

 

國際主要?jiǎng)討B(tài)：

1.兒童軟骨發(fā)育不全創(chuàng)新療法C型利鈉肽類似物Voxzogo（vosoritide）注射液日本獲批上市。

日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)BioMarin公司每日注射一次的C型利鈉肽類似物Voxzogo（vosoritide）注射液上市，用于治療所有年齡段兒童的軟骨發(fā)育不全。在一項(xiàng)國際Ⅲ期臨床中，相較于安慰劑組，vosoritide治療組患兒平均每年多長1.57cm。而且在開放標(biāo)簽研究的隨訪時(shí)間達(dá)到兩年的患者中，生長速率的改善得到維持。此前，該新藥已獲得FDA和EMA批準(zhǔn)上市。

 

2.和鉑B7H4/4-1BB雙抗HBM7008獲美國FDA臨床許可，此前已在中、澳獲批臨床。

和鉑醫(yī)藥自主研發(fā)的雙抗藥物HBM7008獲FDA臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。HBM7008是一款靶向B7H4和4-1BB的雙特異性抗體，由于其高度依賴以腫瘤相關(guān)抗原為介導(dǎo)，與T細(xì)胞活化進(jìn)行交叉鏈接，因此在T細(xì)胞共刺激及抑制腫瘤生長方面具有顯著效果，有望在PD-L1陰性或?qū)D-1/PD-L1治療產(chǎn)生耐藥的患者中產(chǎn)生更好的療效。目前HBM7008已獲NMPA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，并正在澳大利亞開展Ⅰ期臨床。

 

3.海昶mRNA新冠疫苗HC009在美報(bào)IND。

浙江海昶生物自主研發(fā)的新冠mRNA疫苗HC009的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲FDA受理，擬用于前期已接種初始序列新冠疫苗的人群加強(qiáng)接種，以預(yù)防包括奧米克戎在內(nèi)的多種新冠變異株感染。目前，該公司在國內(nèi)也正在布局針對(duì)空白人群的臨床試驗(yàn)，并計(jì)劃在驗(yàn)證HC009安全性、耐受性以及免疫原性(體液免疫+細(xì)胞免疫)之后，以無縫銜接、適應(yīng)性設(shè)計(jì)的方式迅速推進(jìn)國際多中心臨床試驗(yàn)以加速審批和商業(yè)化。

 

4.GSK帶狀皰疹疫苗Shingrix在日本申請(qǐng)擴(kuò)大使用范圍。

葛蘭素史克宣布，已向日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）提交重組帶狀皰疹疫苗Shingrix用于在18歲及以上免疫功能低下的成人中預(yù)防帶狀皰疹。Shingrix是一種非活重組亞單位佐劑疫苗，分2劑肌肉注射。該產(chǎn)品此前已獲批在日本上市，用于50歲及以上成年人預(yù)防帶狀皰疹。在中國，Shingrix（欣安立適）于2020年6月獲得批準(zhǔn)，是國內(nèi)首個(gè)上市的重組帶狀皰疹疫苗。

 

5.Adverum公司一次性基因療法ADVM-022獲歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物（PRIME）認(rèn)定。

Adverum公司一次性基因療法ADVM-022獲歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）資格，用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。ADVM-022使用Adverum獨(dú)有的AAV.7m8載體，旨在將攜帶表達(dá)編碼aflibercept（阿柏西普，VEGFR-Fc融合蛋白）的轉(zhuǎn)基因遞送到眼內(nèi)治療濕性AMD。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，ADVM-022用于一次玻璃體內(nèi)注射便可提供3年aflibercept持續(xù)和一致的表達(dá)。

 

6.BioNTech公司CAR-T+CARVac組合獲歐洲EMA優(yōu)先藥物資格。

歐洲藥品管理局授予 BioNTech公司CLDN6-CAR-T與表達(dá)CLDN6的CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增RNA疫苗（CARVac）構(gòu)成的組合療法BNT211優(yōu)先藥物資格，用于三線或后線治療睪丸生殖細(xì)胞腫瘤。在AACR2022年會(huì)上公布的Ⅰ/Ⅱ期(NCT04503278;2019-004323-20)臨床數(shù)據(jù)顯示，所有6例經(jīng)預(yù)處理的睪丸癌患者均符合臨床療效分析標(biāo)準(zhǔn)且顯示出統(tǒng)計(jì)優(yōu)勢。1例患者在治療18周后達(dá)到完全緩解，3例患者獲得部分緩解。此外，CLDN6-CAR-T治療或與CARVac聯(lián)合治療的耐受性良好。

 

7.百時(shí)美施貴寶CAR-T療法Breyanzi獲美國FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展適應(yīng)癥。

FDA批準(zhǔn)百時(shí)美施貴寶（BMS）CD19-CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）新適應(yīng)癥，用于治療一線治療失敗后的復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）。在關(guān)鍵Ⅲ期臨床中，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，一次Breyanzi輸注顯著延長患者的無事件生存期（中位EFS：10.1個(gè)月vs2.3個(gè)月），將患者的無進(jìn)展生存期延長2倍以上。此前，該新藥已獲批用于治療接受過兩種或以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)/難治性LBCL。

 

8.第一三共HER2-ADC在日本報(bào)新適應(yīng)癥。

第一三共重磅HER2-ADC新藥Enhertu在日本遞交了新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于HER2低表達(dá)乳腺癌的治療。在關(guān)鍵III期DESTINY-Breast04試驗(yàn)中，Enhertu與化療相比，將HR陽性、HER2低表達(dá)轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低49%（HR=0.51，p<0.001）；Enhertu組中位PFS為10.1個(gè)月（vs5.4個(gè)月），中位OS為23.4個(gè)月（vs16.8個(gè)月）。藥物的安全性與之前的臨床試驗(yàn)一致。